1、理论依据1.1研究背景 罕见病为患病率极低的疾病，常为会危及人类生命的慢性严重疾病。
近年来，罕见病药物市场热度居高不下，多个国家和地区市场持续快速增长并日趋成熟，年获批罕见病用药数量显著增加，大多集中于肿瘤药物的研发。
但由于患病率低、医学研究相对较少、研究投入产出经济获益低等原因，罕见病药物一直是药物研发的薄弱环节。
[1]罕见病用药的特点决定了其高昂的定价，也造就了罕见病人群的弱势地位。
不仅是因为患病人数少造成的可用药物稀少，也因为可用药物高昂的价格会给予患者极大的经济压力和困难。
尽管国家为缓解中国罕见病药物缺乏现状，满足临床的迫切需求，已经出台了一系列政策鼓励罕见病药物研发，但大多还是依赖于进口，且发展较晚，相较于欧美等发达国家，还尚未具备系统的研发和供应环节，仍有很大的改善空间。
中国人口众多，大基数的人口意味着罕见病资源优势明显，我国应利用好此优势，进一步推进罕见病药物激励制度的建立和完善。
1.2研究目标 美国是世界上第一个为罕见病药物立法的国家，《孤儿药法案》及相应配套法规的出台，使得美国建立了基本完善的研发、注册审批和上市后监管等系统的法律框架，在生物医药领域占据了领先地位。
尽管各国相继在罕见病领域迅速发展，并开展了国际合作，但各国患者获得孤儿药品和保健服务的机会存在很大差异。
剩余内容已隐藏，您需要先支付 10元 才能查看该篇文章全部内容！立即支付
以上是毕业论文文献综述，课题毕业论文、任务书、外文翻译、程序设计、图纸设计等资料可联系客服协助查找。
